研究開発された技術紹介

本事業は、従来のsiRNAやアンチセンス医薬が抱える薬効・安全性の課題を克服し得る新規技術「Staple核酸」の実用化を目指し、その設計を誰でも容易に行えるソフトウェアの開発を目的とするものである。Staple核酸は熊本大学発の技術であり、特許も国際出願済であるが、配列設計が研究者の経験則と手作業に依存していたため、普及の障壁となっていた。そこで本事業では、ユーザーが遺伝子名や配列を入力するだけで最適なStaple核酸を自動設計できるプログラムを開発する。研究開発は二段階で進められ、まずStaple核酸の熱安定性や標的核酸結合部位の評価データを蓄積し、次にこれらのパラメータを組み込んだアルゴリズムを構築する。さらに、標的以外の遺伝子に作用するリスク（＝オフターゲット効果）を低減する機能を付加することで、2万種類以上の遺伝子に対応する設計支援を実現し、将来的な創薬分野での普及・産業化を目指す。

・標的mRNA配列の自動取得
・グアニン繰り返し配列の検出と結合部位候補の提示
・条件探索とStaple核酸配列の自動出力
・RNA二次構造情報の活用
・オフターゲット検証

ソフトウェアの開発に関する成果概要
提案時の目標として掲げていた主な項目1-6について全て計画通りに実装完了
新たな機能として5、6の機能を追加
1. 標的遺伝子配列を自動で読み込む(ヒト、マウス、ラット、ウイルス種に対応)
2. 結合部位候補をリストアップし、主要パラメータを自動計算する
3. Staple核酸のタイプを指定する(治療目的に応じた指定が可能)
4. Staple核酸の配列を自動生成する
5. RNAの高次構造を可視化する
6. Staple核酸のオフターゲット効果を予測する(安全性が高い配列の選択が可能)

広報活動
・2024年8月、世界最大級のスタートアップピッチコンテスト「スタートアップワールドカップ2024」の九州予選で優勝
同年10月米国シリコンバレーで開催された世界大会に日本代表の１社として出場
・2025年6月、テレビ朝日「テレメンタリー」で研究者の取り組みが紹介

・創薬探索の高速化
・企業・研究機関での活用
・共同研究・事業連携での適用
・想定適用領域

Staple核酸設計ソフトウェアの最適な提供方法について調査中。
さらに、本ソフトウェアを活用するすることで自社パイプラインルと協業パイプラインの構築を効率的に進める。

・標的配列選択的なStaple核酸の瞬時設計
・効果・安全性を高めるStaple核酸の設計支援

・ソフトウェア事業の見通し
ソフトウェアの拡張と並行して、関数の再編やリファクタリング、最適化などを実施中。
・医薬品開発事業の見通し
自社パイプラインおよび協業パイプラインとして複数プロジェクトが進行中であり、n vivoの評価も実施中。