研究開発された技術紹介

Freedomに使用可能で、簡便かつ高効率に遺伝子変異を導入し、薬剤スクリーニングやその他の研究、臨床応用を見据えた研究など広範囲に有用なiPS細胞ツールを作製し販売を目指す。また同ツールを用いたモデルケースとして、高機能化遺伝子改変iPS細胞由来膵β細胞を開発しその事業化を検討する。

・任意の遺伝子を導入可能なカセットを有するiPS細胞ツールの開発
-遺伝子導入部位の選択、カセットiPS細胞ツールの作製
-カセットiPS細胞ツールの評価
・カセットiPS細胞から膵β細胞への分化誘導プロトコルの構築
-エレクトロポレーション法によるドナーベクターのiPS細胞内へ取り込み条件の適正化

・任意の遺伝子を導入可能なカセットを有するiPS細胞ツールの開発
-遺伝子座にあるSafeHarbor領域にCre/loxPシステムを有するカセットをiPS細胞に挿入した。作成したカセットiPS細胞の未分化性-カセットツール機能を確認できた。
・カセットiPS細胞から膵β細胞への分化誘導プロトコルの構築
-従来のヒトiPS細胞から膵β細胞への分化誘導方法に基づき、遺伝子導入により誘導効率の高いプロトコルができた。カセットiPS細胞を使用することで高機能な分化細胞が作れる可能性が示唆された。
-機能性と未分化性が確認されたカセットiPS細胞の試作品が完成した。

東京工業大学が所有する「特願2016521118インスリン産生細胞の分化誘導方法」を株式会社リプロセルが創薬用途においてライセンスを受けることを前提に2者で共同研究を実施。
カセットiPS細胞を用いた創薬用膵β細胞においてもその製造過程は当該特許のライセンス内において受託製造または製造販売できる。

カセット iPS 細胞製品またはカセット iPS を用いた受託サービスおよび基礎研究として高機能化遺伝子改変iPS細胞由来膵β細胞を用いて創薬評価モデルとして活用する。

現状でiPS細胞は製品化に至っていない。カセットiPS細胞製品またはカセットiPSを用いた受託サービスの上市の準備を進めている。

本事業で作製したカセットiPS細胞はloxPという特異的な部位に挿入されるため、off-targetのリスクが低く、目的外遺伝子の改変も生じず、既存の技術に対し、優位性を有する。現在市場に「カセットiPS細胞」という製品または受託サービスがないため、独創性も有する。また、膵β細胞への誘導プロトコルが確定した為、入手困難なPrimary細胞によりiPS細胞由来の為入手が容易である。

本事業で作製したカセットiPS細胞やカセットiPS細胞由来分化細胞を大学・公的研究機関及び製薬会社にサンプル提供を実施し評価を受ける。販売チャネルの確保は、関連学会での発表やプレスリリースを通じて本事業成果をアピールし、製薬企業等への販売チャネル確立を目指す。また国内製薬企業のみならず、リプロセルが所有するアメリカ・イギリス・インドの拠点を販売拠点として活用し、欧米アジア諸国の製薬企業との販売チャネルも確立する。

カセットiPS細胞製品またはカセットiPSを用いた受託サービスの上市の為の準備を進める。リプロセルから供給された改良したカセットiPS細胞を用いて、高機能化膵β細胞を作製し、創薬評価モデルへの活用のためのデータを取得する。